Faire marcher l’EBM pour les patients individuels

Ce texte est une traduction de :

Making evidence based medicine work for individual patients
de Margaret McCartney, general practitioner, Julian Treadwell, general practitioner, Neal Maskrey, visiting professor, Richard Lehman, senior advisory fellow in primary care
BMJ 2016; 353 doi: http://dx.doi.org/10.1136/bmj.i2452 (Published 16 May 2016) Cite this as: BMJ 2016;353:i2452
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Avec la permission de @mgtmccartney

Margareth McCartney et ses collègues font valoir qu’il y a un besoin de nouveaux modèles de synthèse des données probantes et de prise de décision partagée afin d’accélérer la transition de soins fondés sur des recommandations vers des soins individualisés.

Une recherche sur Google Scholar avec le terme “evidence based medecine”(EBM) identifie plus de 1,8 millions de papiers. En un peu plus de deux décennies, la médecine fondée sur les preuves est légitimement devenue partie prenante de la construction de la pratique clinique et a contribué à de nombreux progrès dans les soins médicaux.
Mais de nombreux cliniciens et patients ont exprimé une insatisfaction quant à la manière dont la médecine fondée sur les preuves a été appliquée individuellement, particulièrement en soins primaires (1). Une des inquiétudes tient à ce que les recommandations, pensées pour diminuer les variations et améliorer les soins, ont eu pour résultat de rendre la médecine autoritaire et bureaucratique (2). Les données probantes élaborées à partir de larges populations ont été distillées dans un grand nombre de recommandations à la fois longues et techniquement complexes. Ces recommandations à leur tour ont été utilisées pour créer des systèmes d’incitation financière comme le Quality and Outcomes Framework (ou QOF, un petit frère de la ROSP – NDT), qui font qu’une part substantielle des revenus des cabinets médicaux dépend de l’atteinte de certains seuils de prescription de médicaments ou de critères intermédiaires définis dans les recommandations du National Institute for Health and Care Excellence Guidelines. Non seulement ces seuils outrepassent les limites des preuves pour de nombreuses personnes mais elles encouragent les cliniciens à ignorer la nécessité d’obtenir et de respecter les préférences et les buts des patients.

Recommandations et prise de décision partagée
Les recommandations sont nées du besoin de communiquer les meilleures preuves aux médecins mais leurs limitations ne sont pas souvent explicitement déclarées (tableau 1). Par exemple, certaines recommandations sur l’insuffisance cardiaque adoptent une approche entièrement fondée sur la maladie, ignorant les vues du patient sur la qualité de sa vie à venir et le besoin d’intégrer ses objectifs dans la prise de décision (3). Les recommandations sur la dépression oublient souvent de considérer les circonstances particulières du patient et en particulier comment les événements négatifs de la vie ou l’aide sociale influencent les symptômes et les réponses au traitement (4).

Plus encore, la plupart des recommandations sont écrites comme si les patients n’avaient qu’une seule maladie alors que la multimorbidité est la norme (5). Le conflit entre les recommandations pour différentes maladies crée des risques d’interactions médicamenteuses, d’interaction médicament- maladie et de multi-prescription futile (6).

Enfin, et plus important encore, il y a un un risque que les recommandations soient appliquées à des gens qui n’ont pas les même valeurs vis à vis d’elles que leur clinicien ou, bien sûr, que celles visées par les créateurs des recommandations. L’analyse de données probantes par des organisations telles que National Voices a démontré que la prise de décision partagée engage les patients dans leur soin et les conduit à des décisions qu’ils trouvent plus appropriées pour eux (7). Des études ont montré que la plupart des patients souhaitent soit un processus de prise de décision partagée avec leur médecin soit prendre la décision eux-mêmes (8). Les recommandations devraient faciliter et non pas subvertir ce processus.

Nous appelons donc à une transformation dans la présentation et l’implémentation des recommandations. Plutôt que de se reposer sur des recommandations visant des maladies isolées et mettant l’accent sur les “meilleures pratiques” pour la population, nous demandons des ressources qui aideront les médecins et les patients à choisir les interventions fondées sur les preuves adaptées à leurs valeurs

Des principes inflexibles aux options
“Des lignes directrices, pas des principes rigides” (Guidelines, not tramlines, jeu de mot intraduisible – NDT) disait David Haslam, Président du National Institute for Health and Care Excellence (NICE) lors de sa conférence de 2015. Pour avoir de l’impact, ce principe doit trouver de l’écho dans d’autres organisations professionnelles et non professionnelles et être accompagnée d’actions. Des recommandations sont toujours nécessaires pour collationner les meilleures preuves disponibles. Mais presque les deux tiers (62%) des recherches référencées dans les recommandations pour les soins primaires ont une pertinence incertaine pour les patients de soins primaires (9). Seulement 11% des recommandations américaines de cardiologie sont appuyées sur des preuves de haute qualité tandis que 48% le sont sur le plus faible niveau de qualité de preuve ou sur des opinions d’experts (10). Même si les recommandations sont fondées sur des preuves de haute qualité, les essais excluent les personnes fragiles ou à multiples comorbidités – ceux qui ont la plus faible chance de bénéficier du traitement mais la plus grande probabilité de souffrir de ses effets indésirables.

Du fait de ces limitations, les recommandations devraient préciser la qualité des éléments probants sur lesquels elles sont fondées et comprendre des informations sur l’amplitude de l’efficacité du traitement ou sa probabilité d’être bénéfique, sur les caractéristiques du groupe de patients sur lequel les éléments probants sont fondés et sur les endroits où l’incertitude est telle qu’elle rend l’extrapolation difficile. Plus encore, les producteurs de recommandations doivent résister à la tentation de dire aux médecins et aux patients ce qu’ils doivent faire. Faire des recommandations pour la population, souvent appuyées sur des opinions d’experts, renforce le déséquilibre du pouvoir entre l’expertise professionnelle et les préférences et valeurs des patients (11).

Les recommandations sont sensées rassembler les éléments probants et apporter des lignes directrices pour optimiser les soins et par là réduire l’incertitude, mais c’est une fausse idole. Les recommandations devraient admettre l’incertitude, particulièrement les nombreuses incertitudes inhérentes aux comorbidités et expliciter cette incertitude stochastique (Un phénomène stochastique est un phénomène qui ne se prête qu’à une analyse statistique, par opposition à un phénomène déterministe – NDT qui ne connaissait pas le sens de ce mot). Il est impossible de prédire ce qui va arriver à un individu et les perspectives sont tout à fait différentes pour les populations et pour les individus. Des bénéfices faibles en valeur absolue d’une intervention pour un individu peuvent s’agréger en un bénéfice important au niveau de la population si la prévalence de la condition est raisonnablement élevée et potentiellement accessible au traitement – voir par exemple l’utilisation de l’acide folique pour prévenir des anomalies congénitales. Pour ce qui concerne les risques d’un traitement, il peut exister au niveau individuel un faible risque absolu d’effet secondaire grave. L’impact de cet effet secondaire au niveau de la population peut être élevé si le traitement est largement utilisé et peut être suffisamment important pour entraîner le retrait de ce médicament. Cela supprime alors une option potentiellement valable de traitement pour quelqu’un qui a trouvé le traitement très efficace et qui présente un risque absolu très faible d’en subir des conséquences négatives.

Soutenir la prise de décision partagée
Résoudre de telles incertitudes grâce à une décision définitive pour tous est parfois approprié mais plus le public devient informé moins l’approche paternaliste reste tenable – spécialement pour la maladies graves, l’infirmité, les maladies chroniques et la prévention primaire. Nous avons besoin de ressources qui encouragent la conversation entre le médecin et le patient qui comprennent : “Quelles sont les options ?”, “Qu’est-ce qui compte pour vous ?” et “Quels sont vos espoirs et vos priorités pour le futur ?” (12)

Pour le moment il est difficile de personnaliser les lignes directrices à partir des recommandations même pour ceux qui sont balaises en EBM. (je me lâche un peu – NDT). Une recherche détaillée dans des centaines de pages de tableaux statistiques est souvent nécessaire pour trouver les données utiles à une décision informée et à sa traduction en des termes faciles à utiliser (13). Des données clés pour un individu peuvent être enterrées dans des appendices techniques qui peuvent même ne pas être publiés.

Il existe également une duplication massive et perturbante des efforts de production de recommandations. Par exemple l’International Guidelines Library a identifié 57 recommandations pour l’hypertension publiées ces 10 dernières années. Les développements méthodologiques se sont concentrés sur sur la production de recommandations mais nous devons maintenant porter les efforts vers une mise à jour et une simplification efficace et efficiente des recommandations existantes.

Par contraste, la création d’outils utilisable pour partager la prise de décision avec les patients est irrégulière et non coordonnée malgré l’existence de standards internationaux solides (14). Ces standards comprennent la représentation visuelle des bénéfices et des risques des principales options de traitement et la présentation des données chiffrées en valeur absolue et non relative, en fréquences naturelles en en nombre de patients à traiter ou nombre de patients pour nuire (on utilise souvent l’acronyme anglais NNT et NNH – NDT !)

Au Royaume-Uni quelques outils d’aide à la décision (15) ont été produits par le NHS mais sans coordination avec les recommandations du NICE et ils ne sont pas beaucoup utilisés. Le NICE a produit deux pilotes d’outils d’aide à la décision patients sur la prévention des AVC dans la fibrillation auriculaire (16) et sur la modification des lipides pour la réduction du risque cadiovasculaire (17) mais il n’y a pas de stratégie publiée pour faire avancer ce travail.

Ailleurs, la recommandation pour la réduction du risque cardiovasculaire en soins primaires de l’Alberta fait deux pages, propose des options de style de vie et de médicaments sans juger de ce qui est mieux pour un individu et propose des liens vers un calculateur de risque attractif qui montre visuellement et avec les NNTs que, par exemple, la réduction du risque en cas d’adoption d’un régime méditerranéen peut-être aussi importante pour certains patients que de prendre une statine de forte intensité (fig. 1 et 2) (18). Le projet Option Grid, originellement créé au Royaume-Uni mais maintenant basé au Dartmouth College aux USA produit des outils d’aide à la décision en soins primaires clairs et faciles à comprendre.

Les outils d’aide à la décision utilisables devraient maintenant être considérés comme un des plus importants produits finis pour l’EBM. Ils devraient comprendre des formats adaptés aux personnes qui ont des difficultés à apprendre, faiblement lettrées ou sans accès internet et être disponibles dans de multiples langages. Nous devons de manière urgente passer de la coûteuse duplication des efforts de production de recommandations par des producteurs variés dans différents pays à un système global, coordonné de connaissances partagées concentrées sur la prise de décision au niveau individuel. Internet rend cela hautement possible si la volonté de le faire est présente (en France en tous cas et ce n’est pas le CNGE qui va porter le mouvement – NDT.)

Les médecins ont besoin d’aide pour partager les décisions

Nous pensons que le modèle paternaliste “le docteur sait mieux” est en déclin mais il est moins clair de savoir comment intégrer de manière permanente la primauté du patient en tant que décideur clé dans la pratique médicale de routine. Cela implique un changement important dans le rôle et le style de consultation de nombreux professionnels de santé. Certains patients seront ravis de prendre toutes les décisions possibles concernant leurs soins. D’autres pourront préférer les recommandations des professionnels de santé. Il faut s’accommoder aux deux extrêmes. Le choix n’est pas toujours tranché, peut parfois ne pas sembler logique ou peut être influencé par des circonstances changeantes et ainsi changer dans le cours du temps.

Les médecins servent d’interprète et de gardien à l’interface entre le malade et la maladie et de témoin de l’expérience du malade (j’ai traduit disease par maladie et illness par malade – NDT). Le passage d’un rôle à l’autre au cours d’une consultation se fait sans effort voire même inconsciemment (19). La complexité de la manière dont se prennent les décisions doit être mieux reconnue et bien sûr encouragée comme une bonne pratique.

Les professionnels du soin qui ont évolués en étant habitués aux objectifs de résultats “one size fits all” (comme par exemple d’être pénalisé s’ils n’atteignaient pas les objectifs de vaccination contre la grippe) peuvent se sentir mal à l’aise quand des patients prennent des décisions différentes de leur avis ou des recommandations nationales (20) et se sentir responsables si les choses se passent mal par la suite. Là encore, l’autonomie est la clé.

Le changement profond que nous appelons dans la culture du soin demandera un long processus de facilitation au travers d’une formation formelle et informelle dans laquelle les supports techniques de décisions prennent une part essentielle. Les professionnels de santé auront besoin de nouvelles mesures de qualité, particulièrement dans la communication du risque, du bénéfice, du préjudice, des inconvénients de la médicalisation et de l’incertitude. En même temps, la compréhension de ces questions par le public doit être soutenue.

Le paiement à la performance est une partie du problème. Il n’encourage pas la prise de décision partagée car les médecins sont pénalisés s’ils ne suivent pas la direction donnée. De tels schémas devraient prendre en compte quels sont les choix acceptables par les patients, quels compromis sont acceptables et quels sont les facteurs, comme plus de temps ou une meilleure information, qui pourraient faciliter un plus grand nombre d’options.

Nous pensons que les médecins généralistes ne devraient pas être payés en fonction du nombre de patients qui se conforment aux recommandations. Au lieu de cela ils devraient être encouragés à prendre des décisions en fonction des données probantes et des préférences des patients (tableau 2). Quand les décisions divergent de la direction donnée cela pourrait être noté dans le dossier du patient en utilisant des codes comme choix du patient, décision partagée ou discutée et prise plutôt qu’être notées comme des exceptions (21).

Une voie à suivre
Nous savons que la prise de décision par les individus peut varier, changer et dépend souvent du contexte et d’influences situés au-delà de la consultation. Nous ne nous attendons pas à ce que plus d’outils d’aide à la décision des patients, des recommandations plus claires et l’opportunité de réaliser des consultations centrées sur le patient dans le monde réel rendent les décisions parfaites mais pour certaines personnes elles les rendront meilleures.

Nous ne pouvons pas facilement résoudre les difficultés liées à la création de capacité et de temps nécessaires pour une prise de décision partagée, centrée sur le patient. Le récit de ces dix dernières années est celui de la médecine industrielle, traitant tous les patients avec la même intervention sans préoccupation explicite pour leurs préférences. Des mesures artificielles ont eu la priorité sur la bienveillance et la continuité des soins alors que nous savons que cette continuité est importante pour les patients atteints de maladies chroniques (22) et est associée à des coûts moindres et des taux d’hospitalisation réduits (23). Des soins de qualité impliquent un partenariat entre les patients et les professionnels de santé dans lequel les gens comptent plus que leurs maladies séparées. La recherche de soins de meilleure qualité implique une vision à double focale : un mouvement sans faille pour améliorer les résultats orientés patient fondés sur les données probantes, et cela à l’échelle du système, avec un engagement ferme de centrage sur le patient, ancré dans la diversité et l’individualité. Cela requiert une révolution pas seulement dans la recherche, les recommandations et la formation mais aussi dans les structures de travail et les contrats. Mais si nous sommes sérieux à propos des soins individualisés, centrés sur les patients, nous ne pouvons pas faire moins.

 

Post Scriptum du traducteur

Je lis régulièrement sur Twitter des discussions entre médecins sur leur mode de travail, leur mode et leur niveau de rémunération, sur la ROSP, le secteur 1, le secteur 2 et je reste observateur de revendications de corporation au sein desquelles le pour quoi faire est trop rarement exprimé. C’est pourtant me semble-t-il la question fondamentale : quelle médecine générale veut-on exercer, pourquoi, dans l’intérêt de qui, basée sur quels principes et quelles études ? J’ai traduit avec d’autant plus de plaisir ce texte de nos confrères anglais qu’il pose ces questions dans le bon sens et apporte des réponses qui personnellement me convainquent. Et montre en tous cas que la médecine générale a besoin d’une transformation profonde. Puisse-t-il aider à y participer

REFERENCES

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